EMA zaleciła wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej (UE) leku Voydeya, pierwszego doustnego leku stosowanego u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH), u których w dalszym ciągu występuje niedokrwistość hemolityczna (niski poziom czerwonych krwinek) pomimo leczenia inhibitorem C5 (ekulizumab lub rawulizumab).
PNH jest rzadką chorobą genetyczną i potencjalnie zagrażającą życiu chorobą krwi, prowadzącą do przedwczesnego zniszczenia czerwonych krwinek (niedokrwistość hemolityczna) przez układ odpornościowy. Objawy choroby obejmują zmęczenie, ból ciała, zakrzepy krwi, krwawienie i duszność. PNH na ogół pogarsza się z czasem i pacjenci często wymagają transfuzji czerwonych krwinek. Standardowym leczeniem PNH są przeciwciała monoklonalne (rawulizumab lub ekulizumab), znane jako inhibitory dopełniacza. Niektórzy pacjenci, u których występuje resztkowa niedokrwistość hemolityczna, wymagają podskórnych wlewów innego inhibitora dopełniacza (pegcetakoplanu), aby zapobiec uszkodzeniu czerwonych krwinek.
Substancją czynną leku Voydeya jest danikopan, inhibitor dopełniacza, który zapobiega niszczeniu czerwonych krwinek, pomagając w ten sposób złagodzić objawy PNH. Inhibitory dopełniacza to rodzaj immunoterapii stosowanej w leczeniu wielu stanów zapalnych, które mogą być spowodowane niedoborami układu dopełniacza, będącego częścią wrodzonego układu odpornościowego organizmu.
Zalecenia EMA opierają się głównie na wynikach randomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania III fazy z udziałem 86 pacjentów z PNH i klinicznie istotnych dowodach obecności resztkowej niedokrwistości hemolitycznej podczas leczenia inhibitorami dopełniacza C5, rawulizumabem lub ekulizumabem. Spośród tych pacjentów 57 otrzymało danikopan, a 29 otrzymało placebo. Po 12 tygodniach u pacjentów leczonych danikopanem wystąpił klinicznie istotny wzrost stężenia hemoglobiny (średnio o 2,35 g/dl) w porównaniu z pacjentami leczonymi placebo.
Inne korzyści obejmowały znaczne zmniejszenie zmęczenia, liczby wymaganych transfuzji krwi i ilości przetaczanej krwi, a także zmniejszenie ilości bilirubiny (żółto-brązowawy pigment powstający w wyniku rozkładu czerwonych krwinek). Te pozytywne wyniki utrzymywały się w 72. tygodniu i potwierdzają trwałość i utrzymanie efektu w czasie.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi u pacjentów leczonych lekiem Voydeya były: ból głowy, nudności, biegunka, bóle stawów, wymioty i gorączka. U niektórych pacjentów wystąpiła podwyższona aktywność enzymów wątrobowych i przełomowa hemoliza (nawrót rozpadu czerwonych krwinek pomimo ciągłego hamowania dopełniacza). Dane długoterminowe oraz dane dotyczące stosowania leku Voydeya u pacjentów w podeszłym wieku są ograniczone. Podobnie jak w przypadku innych inhibitorów dopełniacza, nie można wykluczyć potencjalnego ryzyka nowotworu i zaburzeń krwi i należy je monitorować.
Voydeya otrzymała wsparcie w ramach programu EMA PRIority MEdicines (PRIME), który zapewnia wczesne i ulepszone wsparcie naukowe i regulacyjne dla leków, które mają szczególny potencjał w zakresie zaspokajania niezaspokojonych potrzeb medycznych pacjentów.
Opinia przyjęta przez CHMP stanowi pośredni krok na drodze dostępu do leku dla pacjentów. Opinia zostanie teraz przesłana do Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji w sprawie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE. Po wydaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu decyzje dotyczące ceny i refundacji będą podejmowane na poziomie każdego państwa członkowskiego, biorąc pod uwagę potencjalną rolę lub zastosowanie tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej tego kraju.
(EMA)
