Chorzy na hemofilię zmagają się z chorobą przez całe swoje życie. Muszą pamiętać, że mogą podejmować tylko te aktywności, które są dla nich bezpieczne, informować o swojej chorobie lekarzy w przypadku zabiegów czy operacji i być w stałym kontakcie z hematologiem. Pacjenci muszą też wiedzieć, że jeżeli pojawiają się objawy krwawienia do stawu albo krwawienia wewnętrznego, trzeba reagować – podać czynniki krzepnięcia i skontaktować się najlepiej z ośrodkiem leczenia hemofilii, jeżeli jest podejrzenie poważnego wylewu do brzucha czy do głowy, bo to są zdarzenia z kategorii tych najgorszych dla pacjentów z ciężką skazą krwotoczną.
Leczenie hemofilii – leki podskórne to przyszłość
Koszty jednostkowe leczenia hemofilii są duże, ale choroba dotyczy niewielkiej grupy pacjentów, więc warto inwestować w jak najlepsze terapie. Nieleczony chory z hemofilią będzie bowiem pacjentem, który pozostaje w domu, nie może podjąć pracy czy chodzić do szkoły, bo co chwilę ma krwawienia. Niestety, w systemowej opiece nad chorymi z hemofilią Polska wypada nie do końca dobrze. Dopóki na świecie nie zostały wdrożone nowe terapie, odstawaliśmy niewiele od krajów rozwiniętych w opiece nad chorymi z hemofilią, bo przez wiele lat system był u nas właściwy – były czynniki krzepnięcia w odpowiedniej ilości, profilaktyka, w miarę był też dostęp do ośrodków leczenia (zależny jednak od miejsca zamieszkania chorego). Natomiast od czasu, gdy na świecie zaczęto wdrażać nowe metody leczenia, zostajemy, niestety, w tyle.
W Polsce od bardzo dawna są dostępne zarówno dla dzieci, jak i dla dorosłych czynniki krzepnięcia, które podaje się dożylnie w odpowiednich schematach, zwykle profilaktycznie, tak żeby pacjent nie miał krwawień. Jednak nowoczesne terapie (jedna już weszła do stosowania, a kolejne są na etapie wdrażania) mają w naszym kraju jedynie bardzo wąskie zastosowanie. Rysuje się więc tutaj wyraźnie potrzeba zmian, gdyż chorzy w innych krajach mają już dostęp do leków podskórnych zamiast dożylnych, dłużej działających i podawanych rzadziej.
W nowoczesnym leczeniu pacjenci nie muszą robić sobie zastrzyków dożylnych, a u dzieci nie trzeba zakładać portów naczyniowych i nie trzeba częstych hospitalizacji, żeby podać preparat leczniczy. Dożylnie lek podaje się 2-3 razy w tygodniu, co jest obciążające dla chorego i jego rodziny. Jeżeli dziecko miałoby możliwość dostania leku podskórnie, wówczas można podawać lek samodzielnie w domu i robić to rzadziej – raz na 1-4 tygodnie zależnie od wskazań. Również u pacjentów dorosłych możliwość wykonywania wkłuć rzadziej i podskórnie ma znaczenie, bo ich żyły są już mocno zużyte przez liczne wkłucia do naczyń krwionośnych, które wykonali do tej pory w życiu – przez kilka dekad przynajmniej kilka razy w miesiącu, a potem kilka razy w tygodniu. Dodatkowo, co też jest ważne, podanie podskórne zapewnia większą skuteczność leczenia – chorzy (dorośli i dzieci) zyskują lepszą ochronę, mają mniej krwawień i mogą podejmować więcej wysiłku i aktywności fizycznej.
Oczekiwane zmiany w leczeniu hemofilii
Możliwość stosowania leku podskórnie poprawia ogromnie jakość życia i komfort chorego. Od lipca 2024 r. istnieje w Polsce program lekowy, który pozwala kwalifikować najmłodsze dzieci (do ukończenia drugiego roku życia) do nowej terapii podskórnej, ale, niestety, zmagaliśmy się z dużymi opóźnieniami. Na razie bardzo mało dzieci jest zakwalifikowanych do tego programu, a ponadto nie jest rozwiązany problem z tym, jak postępować dalej, gdy skończą drugi rok życia. Aktualnie czekamy na nowe rozwiązania w tym zakresie.
Osobiście wśród najbardziej palących potrzeb w zakresie leczenia hemofilii w Polsce wymieniłabym na pewno ulepszenie dostępu do ośrodków leczenia i do samego leczenia – dorośli pacjenci, którzy mają najcięższy przebieg hemofilii, oraz najmłodsze dzieci, powinni mieć dostęp do terapii podskórnych zamiast dożylnych.
