Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła doustny lek Duvyzat (giwinostat) do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u pacjentów w wieku sześciu lat i starszych.
Duvyzat to pierwszy niesteroidowy lek zatwierdzony do leczenia pacjentów ze wszystkimi wariantami genetycznymi DMD. Jest to inhibitor deacetylazy histonowej (HDAC), który działa poprzez ukierunkowanie procesów chorobotwórczych w celu zmniejszenia stanu zapalnego i utraty mięśni.
DMD jest najczęstszą postacią dystrofii mięśniowej występującą u dzieci i zazwyczaj dotyka chłopców. Jest to rzadkie zaburzenie neurologiczne, które powoduje postępujące osłabienie mięśni spowodowane brakiem białka mięśniowego zwanego dystrofiną. Z biegiem czasu mięśnie ulegają zniszczeniu, powodując problemy z chodzeniem i siłą mięśni, a ostatecznie problemy z oddychaniem, co prowadzi do przedwczesnej śmierci. Oczekiwana długość życia osób z DMD wydłuża się z biegiem lat, a niektórzy pacjenci przeżywają ponad 30 lat.
Skuteczność produktu Duvyzat w leczeniu DMD oceniano w randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, 18-miesięcznym badaniu fazy 3. Pierwszorzędowym punktem końcowym była zmiana od wartości początkowej do 18. miesiąca przy użyciu wchodzenia po czterech schodach w celu pomiaru czynności mięśni. Wszyscy uczestnicy w dalszym ciągu otrzymywali standardowy schemat leczenia steroidami przez cały czas trwania badania, a po 18 miesiącach leczenia u pacjentów leczonych lekiem Duvyzat wykazano statystycznie znamiennie mniejszy spadek czasu potrzebnego na wejście po czterech schodach w porównaniu z placebo. Średnia zmiana czasu potrzebnego na wejście po czterech schodach od wartości początkowej do 18. miesiąca wyniosła 1,25 sekundy w przypadku pacjentów otrzymujących produkt Duvyzat w porównaniu z 3,03 sekundy w przypadku pacjentów otrzymujących placebo.
Drugorzędowym punktem końcowym skuteczności była zmiana w funkcjonowaniu fizycznym od wartości początkowej do 18. miesiąca, oceniana za pomocą skali North Star Ambulatory Assessment (NSAA) – skali powszechnie stosowanej do oceny funkcji motorycznych u chłopców z DMD, którzy potrafią chodzić. W porównaniu z placebo, u pacjentów leczonych lekiem Duvyzat po 18 miesiącach zaobserwowano mniejsze pogorszenie wyniku w skali NSAA.
Najczęstsze działania niepożądane leku Duvyzat to biegunka, ból brzucha, zmniejszenie liczby płytek krwi – co może prowadzić do zwiększonego krwawienia – nudności/wymioty, zwiększenie stężenia trójglicerydów (rodzaj tłuszczu w organizmie) i gorączka.
Zalecaną dawkę leku Duvyzat ustala się na podstawie masy ciała pacjenta. Należy podawać doustnie dwa razy dziennie z jedzeniem.
Zatwierdzenie Duvyzat zostało udzielone firmie Italfarmaco S.p.A.
(FDA)
