FDA zatwierdziła terapię CARVYKTI firmy Legend Biotech jako pierwszą terapię komórkami CAR-T ukierunkowaną na BCMA, stosowaną w leczeniu drugiego rzutu szpiczaka mnogiego, dając nową nadzieję pacjentom z nawrotem lub opornością na leczenie.
Firma Legend Biotech ogłosiła, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) do leczenia szpiczaka mnogiego. Terapia ta jest pierwszą i jedyną terapią komórkami CAR-T ukierunkowaną na BCMA, zatwierdzoną do stosowania już jako druga linia obrony. To przełomowe zatwierdzenie stawia CARVYKTI na czele terapii szpiczaka mnogiego, wyprzedzając inne terapie CAR-T, przeciwciała bispecyficzne i koniugaty przeciwciało-lek.
„Rozszerzone wskazania preparatu CARVYKTI może potencjalnie zmienić paradygmat leczenia szpiczaka mnogiego, zapewniając pacjentom i lekarzom spersonalizowaną immunoterapię, którą można zastosować na wcześniejszym etapie schematu leczenia. Szpiczak mnogi to nieuleczalny i postępujący nowotwór hematologiczny, który powoduje nawroty choroby u pacjentów i staje się oporny na leczenie, dlatego pilnie potrzebne są nowe, innowacyjne opcje” – powiedział Ying Huang, dyrektor generalny Legend Biotech.
Decyzja FDA była podyktowana przekonującymi danymi z badania CARTITUDE-4, które podkreśliło skuteczność CARVYKTI w znaczącym zwiększaniu przeżycia wolnego od progresji w porównaniu ze standardowymi metodami leczenia. To jednomyślne zalecenie Komitetu Doradczego ds. Leków Onkologicznych FDA podkreśla znaczne korzyści kliniczne tej terapii, oferując nowe życie pacjentom, którzy wyczerpali inne metody leczenia.
Profil bezpieczeństwa terapii obejmuje ostrzeżenia dotyczące zespołu uwalniania cytokin (CRS), zespołu neurotoksyczności związanej z komórkami efektorowymi układu odpornościowego (ICANS) oraz innych potencjalnych powikłań. W przypadku częstych działań niepożądanych, od gorączki i niedociśnienia po poważniejsze stany, takie jak limfopenia i neutropenia, leczenie CARVYKTI będzie przebiegać przy czujnym monitorowaniu i opiece.
(Health&Pharma)
