Zewnętrzny panel ekspertów przy amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) poparł w środę szersze zastosowanie leku patisiran, króry wycisza geny w leczeniu pewnego rodzaju choroby serca związanej z rzadką chorobą uszkadzającą narządy.
Panel FDA głosował 9 do 3, że korzyści ze stosowania leku, patisiran, przewyższają ryzyko w leczeniu pacjentów z rodzajem choroby mięśnia sercowego, kardiomiopatią, spowodowaną przez dziki typ lub dziedziczną amyloidozę zależną od transtyretyny (ATTR).
ATTR, wywołany mutacjami w genie transtyretyny, prowadzi do gromadzenia się wadliwych białek w narządach i tkankach, co może prowadzić do utraty czucia, problemów z sercem, chorób oczu, nerek i tarczycy.
Oczekuje się, że FDA, która zwykle postępuje zgodnie z zaleceniami swojego panelu ekspertów, ale nie jest do tego zobowiązana, podejmie ostateczną decyzję w sprawie leku do 8 października.
W opublikowanych w poniedziałek dokumentach informacyjnych recenzenci FDA podkreślili, że działanie leku patisiran w porównaniu z placebo jest „niewielkie, o wątpliwym znaczeniu klinicznym i może nie być wykrywalne przez pacjentów”.
Patisiran wykorzystuje interferencję RNA (RNAi), mechanizm nagrodzony nagrodą Nobla, do namierzania i „wyciszania” określonego materiału genetycznego oraz blokowania produkcji śmiercionośnego białka.
W 2018 roku patisiran pod marką Onpattro stał się pierwszym tego typu lekiem zatwierdzonym w Stanach Zjednoczonych do leczenia uszkodzeń nerwów u dorosłych pacjentów z dziedzicznym ATTR.
Według danych rządowych w Stanach Zjednoczonych co roku odnotowuje się około 5 000 do 7 000 nowych przypadków kardiomiopatii związanej z ATTR.
(Reuters)
