Jako pierwsi na świecie wykazaliśmy, że stosowany od dekad podstawowy schemat leczenia ostrej białaczki szpikowej można zmodyfikować i sprawić, że staje się on bardziej skuteczny, co z kolei przekłada się na czas życia i prawdopodobieństwo wyleczenia chorych.
Optymalizacja procesów leczenia ostrej białaczki poprzez wprowadzenie jednolitych protokołów terapeutycznych we wszystkich ośrodkach, a z drugiej strony prowadzenie badań klinicznych, które mają wpływ na dalszą optymalizację leczenia, jak również publikowanie wyników tych badań i dzielenie się nimi w międzynarodowym środowisku naukowym – temu służyć miało zawiązanie Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych PALG (z ang. Polish Adult Leukemia Group). Stowarzyszenie zostało powołane przez prof. Jerzego Hołowieckiego w 1975 r. Obecnie skupia ponad 30 największych ośrodków hematologicznych w Polsce. Obejmuje wszystkie ośrodki akademickie oraz te zlokalizowane w dużych szpitalach niebędących klinikami. Współpraca dotyczy wszystkich aspektów diagnostyki i leczenia ostrych białaczek: szpikowych oraz limfoblastycznych. W obu przypadkach mamy znaczące osiągnięcia, które wpływały na kształtowanie standardów leczenia ostrych białaczek na świecie.
Polski protokół leczenia
Jak sądzę, najbardziej spektakularne są nasze dokonania związane z diagnostyką i leczeniem ostrych białaczek szpikowych. Przez długie dekady standardem postępowania było leczenie chemioterapią indukującą w modelu 3+7. Są tu wykorzystywane dwa leki: daunorubicyna stosowana przez 3 dni i cytarabina stosowana przez 7 dni. Wprowadzona przez nas modyfikacja polega na wdrożeniu do schematu trzeciego leku – kladrybiny. Ponieważ jest on produkowany w Polsce, był dla nas stosunkowo łatwo dostępny. Przeprowadziliśmy całą serię badań klinicznych kolejnych faz II i III i wykazaliśmy, że dodanie kladrybiny wiąże się z lepszymi wynikami w porównaniu do obowiązujących na świecie standardów. Odkrycie to zostało opisane w publikacjach ukazujących się w prestiżowych czasopismach naukowych i nasz schemat leczenia został zaprezentowany jako nowy standard w ramach rekomendacji NCCN – amerykańskiej organizacji, która opracowuje wytyczne leczenia chorych na nowotwory.
Obecnie prowadzimy kolejne badanie, które ma na celu dalszą poprawę wyników leczenia. Dodajemy nowe leki i staramy się intensyfikować terapię tak, aby jak najwięcej chorych można było doprowadzić do wyleczenia.
Mutacje determinują rokowania i leczenie
Ostra białaczka szpikowa nie jest chorobą jednorodną – ma bardzo wiele podtypów, ponieważ wiele różnych mutacji może doprowadzić do jej rozwoju. Dowiedzieliśmy się tego na przestrzeni ostatnich 20 lat. Wskutek tego zostały podjęte na świecie próby bardziej spersonalizowanej terapii, czyli dostosowania leku do konkretnych mutacji genetycznych, które leżą u podstawy choroby.
Z szacunków wynika, że rocznie ostrą białaczkę szpikową rozpoznaje się w Polsce przeciętnie u 600–800 chorych. Są to bardzo orientacyjne dane. U około 10-20% tych chorych stwierdza się mutację FLT3. To tylko jedna z wielu mutacji, które dotykają komórki chorych na ostrą białaczkę szpikową. Niektóre z tych zmian cechują się złym rokowaniem – jak wspomniana mutacja FLT3 – inne natomiast mogą być związane z rokowaniem pomyślnym i tak jest w przypadku mutacji NPM1. Znaczenie prognostyczne niektórych innych mutacji nie zostało do tej pory jednoznacznie określone – należą do nich mutacje IDH1 lub IDH2. U pacjentów z mutacją FLT3 najczęściej dochodzi do niepowodzenia leczenia. Stwierdza się oporność na chemioterapię, bądź też – mimo początkowej odpowiedzi na zastosowane leczenie – dochodzi do nawrotów choroby. Jednym z leków, o których dowiedziono, że może w sposób wybiórczy działać na komórki, w których występuje tego rodzaju mutacja, jest gliteritinib. Został on zarejestrowany dla chorych z opornymi, nawrotowymi postaciami ostrej białaczki szpikowej z mutacją FLT3 w komórkach. Leczenie z wykorzystaniem tego leku jest terapią celowaną ratunkową. Niestety, w Polsce na razie lek ten nie jest objęty refundacją. Można starać się o sfinansowanie leczenia tym lekiem w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych.
